ALS新薬、米FDAが迅速承認 患者の2%対象「核酸医薬」

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 米食品医薬品局(FDA)は、米バイオジェンが開発した筋萎縮性側索硬化症(ALS)の治療薬「トフェルセン」を迅速承認した。対象になるのは、ALS患者の2%程度で、SOD1という遺伝子に変異があるタイプ。トフェルセンはこの遺伝子に働きかける「核酸医薬」という新しいタイプの薬だ。

 ALSは、運動神経が…

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