iPS細胞で腎臓の難病「ADPKD」再現 薬候補も発見し治験へ

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瀬川茂子
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 iPS細胞から、腎臓の一部に似せた「ミニ臓器」を作製して難病を再現し、さらに薬の候補を見つけたと、京都大や北海道大などのグループが米専門誌に発表した。候補薬は白血病の治療にすでに使われているもので、来年にも治験を始める予定という。

 腎臓の難病「ADPKD」は、水がたまった袋(囊胞〈のうほう〉)が多数できて働きが衰え、進行すると人工透析が必要となる。遺伝子の変異が原因で、薬はあるが、すべての患者に効果があるわけではない。薬を使う場合は大量の水を飲む必要もある。

 グループは、iPS細胞を使い、病気を再現するために、体の中で腎臓ができる過程を実験室で模倣した。

 この病気で囊胞ができるのは、尿から水分の再吸収がなされる「集合管」と呼ばれる構造だ。体外で作るのは難しかったが、培養法を工夫し、集合管に似た構造を作ることに成功した。

 試験管内で3次元的に作製された臓器に似せた小さい構造は「オルガノイド」と呼ばれる。

 患者と同じようにPKD1と…

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