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　筋ジストロフィーに対する薬を開発し、マウスの実験で病気の進行を抑える効果がみられたと、東京大や愛媛大などのグループが発表した。筋細胞と、その外にある基底膜をつなぐ糖鎖に異常があるタイプが対象。その一つで日本人特有の福山型筋ジストロフィーなどの治療につながることが期待される。

　筋ジストロフィーは、筋力がだんだん弱くなる遺伝性の疾患で、原因となる遺伝子などの違いでいくつかの型に分かれる。福山型は、脳障害なども伴い、国内の患者は1千～2千人と推定される。

　グループは、マウスを、糖鎖に異常があるタイプの筋ジストロフィーの原因となる遺伝子の一つが欠けた状態にした。すると、実際の患者と同じように筋力は弱く、糖鎖に異常もみられた。

　生後4週のマウスに、細胞内に必要な物質を届ける「ウイルスベクター」を使って欠けた遺伝子を入れると、筋力や糖鎖の機能が改善。病気の進行も抑えられた。糖鎖をつくる材料となる物質も増えた。

　さらにこの物質を、細胞内で代謝によって活性化するような薬にし、マウスに生後4～6週の間、週2回筋肉注射したところ、病気の進行を抑える効果がみられた。この物質は、福山型の原因遺伝子「フクチン」とかかわりがあり、福山型の治療につながる可能性があるという。

　グループは今後、臨床応用を…